Car-T, la nuova tecnologia per sconfiggere i tumori

I risultati al momento sono di alto spessore anche se resta da attenzionare la questione effetti collaterali. Momento Italia ne ha parlato con Paolo Corradini, presidente della Società Italiana di Ematologia

La prima reinfusione di Car-T cells in Italia è avvenuta all’Istituto Nazionale dei tumori di Milano, a marzo. Un evento che ha scritto una nuova pagina della medicina. Ma partiamo dalle origini. L’acronimo Car-T deriva dall’inglese Chimeric Antigen Receptor T-cell che, nonostante l’ovvio riferimento al nome delle cellule ingegnerizzate, descrive in realtà un complesso procedimento in cui alcune cellule del sistema immunitario vengono prelevate dal paziente, geneticamente modificate in laboratorio per poter riconoscere le cellule tumorali e poi reinfuse nello stesso paziente.

Un nuovo modus operandi, complesso ma ricolmo di attese. Per una tortuosa fase di approvazione e i risvolti non del tutto scontati, ad oggi sono due le terapie autorizzate, che si distinguono per il bersaglio contro cui le cellule vengono riprogrammate. I risultati al momento sono di alto spessore anche se resta da attenzionare la questione effetti collaterali.

La parola dell’esperto
«Con il termine Cart si intende una immunoterapia che utilizza particolari globuli bianchi, i linfociti T, ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario contro le cellule tumorali, come succede per esempio per le infezioni», spiega Paolo Corradini, presidente della Società Italiana di Ematologia, direttore della Divisione di Ematologia Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori e professore di Ematologia dell’Università degli Studi di Milano. «È una terapia destinata a pazienti selezionati, in particolare ad oggi le Cart sono state approvate in Italia per l’utilizzo nei pazienti affetti da Leucemia Linfoblastica e Linfomi ad alto grado che non hanno risposto o sono ricaduti dopo aver ricevuto le terapie convenzionali per queste patologie (chemio e radioterapia)».

I costi
Se dal punto di vista clinico la situazione è in positiva evoluzione, il nodo gordiano rimane quello economico. Il costo delle terapie è elevatissimo (475.000 dollari il trattamento della Novartis, 373.000 quello della Gilead), tanto da far vacillare anche le maggiori compagnie assicurative, restie nel procedere ai rimborsi ai primi 5 pazienti curati negli Usa con la terapia della Gilead.

Gli ospedali, a margine dei primi risvolti finanziari, non possono esporsi per cifre che secondo alcune stime, e considerando il numero di richieste, possono arrivare anche ad 1 milione di dollari per paziente.

Paolo Corradini

Il principio clinico
La terapia, disponibile in Europa per il trattamento di pazienti giovani adulti (fino a 25 anni di età) e pediatrici affetti da Leucemia Linfoblastica, si effettua «mediante la somministrazione endovenosa delle cellule ingegnerizzate. La somministrazione delle Cart deve essere preceduta dalla raccolta dei linfociti del paziente circa un mese prima dell’infusione tramite la procedura di linfocitoaferesi, cioè viene collegato a una macchina che centrifuga il sangue e raccoglie i linfociti attraverso due vene (una per l’uscita e un’altra per il ritorno)», descrive Corradini.

Ma quali sono i vantaggi e i rischi di questa terapia?
«Il potenziale vantaggio è la possibilità di eseguire un trattamento di possibile efficacia in pazienti che non hanno alternative terapeutiche dal punto di vista delle terapie standard (chemio e radioterapia)», notifica il presidente della Società Italiana di Ematologia.

«I possibili effetti collaterali che sono stati osservati sono la sindrome da rilascio citochinico e gli effetti avversi neurologici. La sindrome da rilascio citochinico è legata all’attività delle Cart e può presentarsi in circa il 25 per cento dei pazienti con febbre molto alta, abbassamento della pressione, difficoltà respiratorie e insufficienza renale. I disturbi neurologici possono comparire in forma di cefalea, difficoltà a parlare, disorientamento, confusione, crisi epilettiche».

Il futuro
Anche se non si tratta di una terapia a rischio zero, per quanto riguarda i linfomi, Corradini conferma che «può essere risolutiva in 3-4 pazienti su 10. Gli altri 6-7 vanno incontro all’evoluzione naturale della loro malattia dal momento che le Car-T vengono riservate a chi non ha risposto alla chemioterapia o alla radioterapia e quindi non aveva alternative curative».

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