Sclerosi multipla, via libera per un nuovo farmaco: «Un’arma potente»

Massimiliano Mirabella, neurologo e docente dell'Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma: «Ocrelizumab è buono anche sotto l'aspetto della tollerabilità, ma aspetterei la magnitudo clinica per parlare di rivoluzione copernicana»

sclerosi multipla

Un nome complesso per arginare una malattia complessa come la sclerosi multipla. Si chiama Ocrelizumab la molecola che ha ricevuto l’approvazione di Aifa per essere erogata in ambito ospedaliero dall’inizio del mese di ottobre. Adesso è disponibile in Italia a carico del servizio sanitario nazionale per il rallentamento della progressione della malattia. Non è una pozione magica, ma uno strumento in più a disposizione dei medici, «un’arma che si va ad aggiungere a quelle già conosciute», spiega Massimiliano Mirabella, neurologo e docente dell’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma. Ocrelizumab non è una novità assoluta: «E’ un nuovo farmaco che va a fare parte dell’armamentario. E’ un farmaco potente che si conosce da qualche anno perché lo utilizzavamo già in uso compassionevole. Ma attenzione: non esiste una terapia valida per tutti i pazienti. Ogni caso è diverso dall’altro, è compito di noi medici spiegare pro e contro delle terapie al paziente e optare per la scelta migliore. Vale per tante malattie e in particolare per la sclerosi multipla: la terapia, infatti, va personalizzata valutando la fase e il sottogruppo del singolo paziente. I passaggi devono seguire sempre una logica».

Attacco ai linfociti B
Ocrelizumab va ad attaccare un tipo specifico di linfociti B. E’ indicata per i paziente affetti da sclerosi multipla primariamente progressiva in una fase iniziale, ma vale anche come opzione terapeutica per i soggetti con forme recidivanti attive (SMR). «I pazienti affetti dalla sclerosi multipla primariamente progressiva sono circa il 15-20 per cento del totale. Finora utilizzavamo immunodepressori tradizionali, senza grandi risultati clinici. Insomma, le armi era spuntate. E’ stata dimostrata l’efficacia. In generale è un buon farmaco anche sotto l’aspetto della tollerabilità, ma aspetterei la magnitudo clinica per parlare di rivoluzione copernicana, soprattutto per chi esce da fallimenti terapeutici. Va visto nel lungo termine se emergeranno problemi dopo anni e anni di utilizzo. Non esistono rischi concreti, ma bisogna attendere l’impatto a lungo termine con il cosiddetto real world».

Endovena ogni sei mesi
Questo farmaco viene somministrato endovena ogni sei mesi e non prevede analisi di routine. Un cambiamento totale rispetto agli approcci orali quotidiani e alle infusioni a cadenza mensile che al momento vengono utilizzati per ritardare la progressione della disabilità. Si tratta di un altro passo in avanti della scienza, ma va anche detto che la causa della sclerosi multipla è tuttora sconosciuta e non è ancora stata trovata una cura risolutiva. «Senza dubbio faciliterà il medico e il paziente – continua Mirabella – Gli esami di screening e quelli di monitoraggio non possono essere saltati, ma la somministrazione endovena ogni sei mesi è innovativa e meno “pesante”» .  

I numeri della sclerosi multipla
E’ una malattia grave che attacca il sistema nervoso. E’ invalidante e imprevedibile. I numeri sono impressionati: nel mondo si contano circa 3 milioni di persone con sclerosi multipla, di cui 600 mila in Europa e circa 118 mila in Italia. Sono 3.400 i nuovi casi l’anno (con un’incidenza di 6 nuovi casi all’anno per 100 mila abitanti), con una nuova diagnosi ogni 3 ore. La malattia colpisce principalmente i giovani adulti, persone tra 20 e i 40 anni. E’ più comune tra le donne, con un rapporto di uno a due rispetto agli uomini. La sclerosi multipla arriva nel pieno delle energie, nel periodo della vita più ricco di a livello progettuale.